Nie tylko dla akademików
https://www.siepomaga.pl/szymonek-zelent
Dzisiaj wyjątkowo w poniedziałek.
Nie dlatego, iż pomyliły mi się dni tygodnia. Nie dlatego, iż zabrakło tematów na niedzielny felieton.
Dzisiaj, 7 września, obchodzony jest Światowy Dzień Świadomości Duchenne’a. I są takie tematy, które nie powinny czekać do kolejnego terminu w kalendarzu.
DMD.
TRZY litery.
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a.
Dla większości z nas jeszcze niedawno były tylko nazwą choroby, o której być może gdzieś słyszeliśmy. Dla rodziców chorych chłopców oznaczają zupełnie inny świat.
Świat, w którym patrzysz na biegające dziecko i wiesz, iż choroba będzie próbowała odebrać mu tę możliwość.
Świat, w którym zamiast zastanawiać się, gdzie pojedziecie na wakacje, zastanawiasz się, skąd wziąć miliony.
I świat, w którym na ekranie komputera pojawia się liczba:
15 000 000 złotych.
Piętnaście milionów
Spróbujcie przez chwilę wyobrazić sobie tę kwotę.
Nie piętnaście tysięcy.
Nie sto pięćdziesiąt tysięcy.
Tyle wynosi cel zbiórki prowadzonej dla czteroletniego Szymona Zelenta z naszego regionu. Zbiórka obejmuje terapię genową w Stanach Zjednoczonych, ale również rehabilitację, podróż i pobyt. Jej wysokość była aktualizowana w czerwcu według aktualnych kosztorysów terapii i kursu walut.
I zacząłem się nad tą liczbą zastanawiać.
Czy lek naprawdę może tyle kosztować?
Niestety może.
Amerykańska cena katalogowa terapii Elevidys to około 3,2 miliona dolarów za jednorazowe podanie. To jedna z najdroższych terapii na świecie.
I właśnie tutaj kończy się mój spokój.
Bo oczywiście rozumiem argumenty.
Badania kosztują.
Lata pracy naukowców kosztują.
Nieudane projekty kosztują.
Produkcja terapii genowej kosztuje.
Badania kliniczne, bezpieczeństwo, laboratoria, specjaliści – wszystko kosztuje.
Ale mimo to gdzieś z tyłu głowy pozostaje pytanie:
Czy nadzieja naprawdę musi kosztować aż tyle?
Wymyśliliśmy lek. Teraz wymyślmy, jak za niego zapłacić
Człowiek dokonał rzeczy niezwykłej.
Potrafimy zajrzeć do ludzkiego DNA.
Potrafimy próbować naprawiać konsekwencje błędu zapisanego w genie.
Stworzyliśmy terapię, która jeszcze kilkanaście lat temu mogłaby brzmieć jak science fiction.
A potem mówimy rodzicom:
Jest możliwość.
Jest nadzieja.
Tylko teraz…
zbierzcie kilka milionów dolarów.
I wtedy zaczyna się drugi etap leczenia.
Nie medyczny.
Finansowy.
Mama zostaje specjalistką od Facebooka.
Tata organizatorem wydarzeń.
Babcia piecze ciasta na kiermasz.
Znajomi organizują biegi.
Strażacy zbierają pieniądze.
Sportowcy przekazują koszulki.
Artyści nagrywają apele.
Ktoś daje 10 złotych.
Ktoś 100.
Ktoś kilka tysięcy.
I tysiące zupełnie obcych ludzi próbują zrobić coś, czego nie potrafi zrobić system.
Zebrać miliony, zanim choroba odbierze dziecku kolejne możliwości.
A gdzie w tym wszystkim jest dzieciństwo?
I właśnie to pytanie boli mnie chyba najbardziej.
Gdzie w tej całej walce jest zwyczajne życie?
Rodzice chorego dziecka budzą się rano i nie myślą:
„Co fajnego zrobimy dzisiaj z synem?”.
Myślą:
Ile brakuje?
Kto udostępni zbiórkę?
Do kogo jeszcze napisać?
Kto może nagrać film?
Co można wystawić na aukcję?
Gdzie zorganizować następny kiermasz?
Nie dlatego, iż chcą tak żyć.
Muszą.
Bo nad nimi wisi zegar.
DMD jest chorobą postępującą. FDA opisuje ją jako rzadką chorobę genetyczną powodującą postępujące osłabienie mięśni.
I dlatego czas w takim domu płynie inaczej.
Każdy miesiąc zbiórki to nie tylko kolejna kwota na pasku.
To miesiąc życia dziecka.
Chciałbym, żeby rodzice mogli być po prostu rodzicami
To zdanie chodzi za mną od kilku dni.
Chciałbym, żeby mama Szymona mogła któregoś ranka obudzić się i przez cały dzień nie pomyśleć o 15 milionach.
Żeby tata nie musiał zastanawiać się, do kogo jeszcze zadzwonić.
Żeby mogli pojechać z synem na lody.
Pobrudzić koszulkę czekoladą.
Pokłócić się o to, iż nie chce założyć czapki.
Pójść na plac zabaw.
Zrobić zdjęcie, którego nie trzeba będzie publikować z numerem zbiórki.
Po prostu być razem.
Bo dzieciństwa nie można przełożyć.
Szymon już nigdy nie będzie miał czterech lat.
Jest jeszcze jedna rzecz, o której trzeba powiedzieć uczciwie
Terapia genowa nie jest magiczną różdżką.
W Stanach Zjednoczonych Elevidys jest w tej chwili wskazany dla chodzących pacjentów z DMD w wieku od czterech lat, z potwierdzoną odpowiednią mutacją genu DMD. Po doniesieniach o śmiertelnych przypadkach ostrej niewydolności wątroby u pacjentów niechodzących FDA ograniczyła wskazania i wprowadziła najwyższej rangi ostrzeżenie dotyczące ryzyka ciężkiego uszkodzenia wątroby.
Piszę o tym celowo.
Bo o ile prosimy ludzi o pomoc, musimy mówić prawdę.
Całą.
Nie sprzedajemy cudów.
Kupujemy szansę.
A między jednym a drugim jest ogromna różnica.
Mam problem z tym światem
Nie mam pretensji do naukowców, iż stworzyli terapię.
Przeciwnie.
Chciałbym im podziękować.
Nie mam pretensji do lekarzy.
Nie mam przede wszystkim pretensji do rodziców, którzy zrobią wszystko, żeby ratować swoje dziecko.
Mam problem z sytuacją, w której dostęp do jednej z najnowocześniejszych terapii świata może zależeć od tego, czy rodzice potrafią wystarczająco skutecznie zrobić zbiórkę w internecie.
Od tego, ilu mają znajomych.
Czy zainteresuje się nimi znany sportowiec.
Czy film stanie się viralem.
Czy jakaś telewizja pokaże ich historię.
Czy wydarzy się coś, co sprawi, iż przez kilka dni internet będzie mówił właśnie o ich dziecku.
Przecież choroba nie sprawdza zasięgów na Facebooku.
Musimy coś zmienić
Nie wiem, jak obniżyć cenę terapii genowej.
Nie jestem ekonomistą rynku farmaceutycznego.
Nie jestem genetykiem.
Nie będę udawał eksperta.
Ale wiem jedno.
Nie możemy przyzwyczaić się do widoku dzieci z ceną przyklejoną do zdjęcia.
10 milionów.
12 milionów.
15 milionów.
Nie możemy wzruszyć ramionami i powiedzieć:
„Tak już jest”.
Bo być może właśnie największe zmiany w historii zaczynały się od człowieka, który zapytał:
„Dlaczego adekwatnie tak musi być?”
Potrzebujemy rozmowy państwa z producentami.
Potrzebujemy międzynarodowych mechanizmów finansowania terapii ultrarzadkich.
Potrzebujemy rozwiązań, dzięki którym rodzice będą mogli zajmować się dzieckiem, a nie przez kilkanaście godzin dziennie marketingiem własnego nieszczęścia.
Nie wiem, jaka jest odpowiedź.
Ale wiem, iż pytanie trzeba zadawać głośno.
A zanim zmienimy świat…
Szymon nie może czekać, aż politycy, firmy farmaceutyczne, system ochrony zdrowia i ekonomiści znajdą rozwiązanie.
Jego rodzina żyje dzisiaj.
DMD również nie czeka.
Dlatego dopóki system wygląda tak, jak wygląda, pozostajemy my.
10 złotych.
20 złotych.
Udostępnienie.
Telefon do znajomego.
Koszulka przekazana na licytację.
Każdy może zrobić coś na swoją miarę.
Ale chciałbym, żebyśmy pomagając Szymonowi, pamiętali o czymś jeszcze.
Naszym celem nie powinno być stworzenie świata, w którym potrafimy organizować coraz większe zbiórki.
Naszym celem powinno być stworzenie świata, w którym takie zbiórki przestaną być potrzebne.
Bo rodzice dziecka chorego na DMD powinni mieć prawo martwić się przede wszystkim jego zdrowiem.
A nie kursem dolara.
Nie zasięgami posta.
Nie algorytmem Facebooka.
I nie tym, czy do północy pasek zbiórki przesunie się o kolejne 0,1 procenta.
Dzisiaj jest Światowy Dzień Świadomości DMD.
Może więc oprócz kolejnego udostępnienia warto zadać jedno niewygodne pytanie:
jak to możliwe, iż potrafiliśmy wymyślić terapię genową, a wciąż nie potrafimy wymyślić świata, w którym chore dziecko ma do niej dostęp bez zbierania 15 milionów złotych?
A potem zróbmy dwie rzeczy.
Pomóżmy tym dzieciom, które nie mogą czekać.
I zacznijmy głośno domagać się zmiany dla tych, które zachorują jutro.
Bo choroba jest bezwzględna.
System nie musi taki być.
Zielony Trener
„Nie tylko dla akademików”
