Jak skuteczniej leczyć choroby rzadkie?

Mukowiscydoza była głównym tematem konferencji, jaka odbyła się w Przybysławicach w gminie Klimontów. Rozmawiano o chorobach rzadkich i dostępnych terapiach.

Wiceminister zdrowia Marek Kos powiedział, iż resort stara się poprawiać jakość i dostępność leczenia chorób rzadkich. W 2024 roku było dostępnych 36 terapii refundowanych, a od stycznia tego roku jest 12 kolejnych.

– W przypadku mukowiscydozy, nowoczesne leki są nieodpłatne dla ograniczonej grupy chorych, z pewną mutacją genową, ale ministerstwo pracuje nad tym, aby to rozszerzyć, co powinno nastąpić w tym półroczu – dodał wiceminister.

Europoseł Adam Jarubas, przewodniczący Komisji Zdrowia, która działa od stycznia w Parlamencie Europejskim powiedział, iż jednym z pomysłów na lepszy dostęp do leków na choroby rzadkie jest to, aby kraje członkowskie kupowały je wspólnie dla danej grupy schorzeń.

– Żeby one nie kosztowały parę milionów, jak w przypadku chociażby SMA. Gdy się kupuje razem, to może być taniej – stwierdził. – Komisja pracuje także nad mechanizmami, dzięki którym dużym firmom farmaceutycznym będzie się opłacało ponosić nakłady na bardzo drogie badania kliniczne nad preparatami, ponieważ wynalezienie leku na chorobę kosztuje niekiedy choćby około 2 mld euro – dodał europoseł Jarubas.

22.02.2025. Przybysławice w gminie Klimontów. Konferencja medyczna dot. mukowiscydozy / Fot. Grażyna Szlęzak – Radio Kielce

Katarzyna Zybert, pediatra i pulmonolog dziecięcy z Instytutu Matki i Dziecka i ze szpitala w Dziekanowie Leśnym stwierdziła, iż w leczeniu mukowiscydozy jest postęp, ale lekarze liczą na jeszcze większy progres, aby włączać do programu lekowego coraz młodszych pacjentów. w tej chwili dzieci w wieku od 2 do 12 lat nie są objęte najbardziej efektywną terapią. W Polsce zarejestrowanych jest ponad 1700 przypadków mukowiscydozy.

Jarosław Paczkowski, właściciel i pomysłodawca konferencji medycznej poinformował, iż będą one cykliczne. Mają dotyczyć chorób rzadkich, stwierdzonych u mieszkańców tego regionu. O chorobach rzadkich mówimy, gdy statystycznie dotykają one mniej niż pięciu osób na 10 tysięcy mieszkańców.

Spotkanie odbyło się w Dworze na Wichrowym Wzgórzu w Przybysławicach.